Méthode d’étude d’un nouveau traitement par comparaison avec un traitement classique de référence ou par comparaison avec un [placebo->mot624] (ce dernier type est souvent remis en cause pour des raisons éthiques). Les études chez l’humain sont divisées en quatre phases :
– {{Phase I :}} étude de [tolérance-> mot789] biologique et clinique, de la toxicité, à différentes doses.
– {{Phase II : }}étude d’[efficacité->mot 2580] thérapeutique et [recherche->mot 1543] des doses optimales.
– {{Phase III : }}étude qui regroupe souvent à plusieurs [essais comparatifs->mot620] pour apprécier l’effet thérapeutique et les [effets indésirables-> mot36] à moyen terme. Cette phase débouche éventuellement sur une [autorisation de mise sur le marché (AMM)->mot390].
– {{Phase IV ou post-AMM : }}étude permettant d’affiner les connaissances sur un médicament, de mieux préciser les modalités de son utilisation à plus long terme, de recueillir le plus d’informations possible sur la [tolérance-> mot789] du produit, l’apparition d’une toxicité ou d’effets indésirables non identifiés préalablement. C’est la phase dite de [pharmacovigilance->mot625], elle correspond aux conditions habituelles de prescription.